CAR T-Cell Therapy: Μία Νέα Προσωποποιημένη Θεραπεία Για Τους Αιματολογικούς Καρκίνους

Τα τελευταία χρόνια, τα φαρμακευτικά σκευάσματα έχουν εξελιχθεί αρκετά ώστε να είναι δυνατή η προσαρμοσμένη χορήγησή τους με βάση την ηλικία του ασθενούς ή τη σοβαρότητα του συμπτώματος. Παρ' όλα αυτά, η προσαρμογή του κάθε σκευάσματος στον κάθε ασθενή αποκτά εγγενείς δυσκολίες όταν πρόκειται για καρκινοπαθείς ασθενείς. Η ερευνητική ομάδα της Jennifer Couzin-Frankel ανέπτυξε μία νέα τεχνική στοχοποίησης του καρκίνου η οποία βασίζεται σε γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από συγκεκριμένους ασθενείς τα οποία χρησιμοποιούνται για να καταπολεμήσουν τον καρκίνο στον ίδιο ασθενή.

Σύμφωνα με την Frankel, η τεχνική αυτή ονομάζεται CAR T-Cell Therapy και εφαρμόζεται για την ώρα κυρίως σε ασθενείς με λευχαιμία ή κάποιους τύπους λεμφωμάτων. Σε αυτούς τους ασθενείς, λαμβάνεται αρχικά ποσότητα αίματος από την οποία διαχωρίζονται τα Τ-λεμφοκύτταρα. Κατόπιν, τα λεμφοκύτταρα τροποποιούνται γενετικά στο εργαστήριο έτσι ώστε να στοχοποιούν μία πρωτεΐνη που απαντάται στα καρκινικά κύτταρα και αναπαράγονται τεχνητά ώστε να διοχετευτούν πίσω στον ασθενή. Πρόκειται δηλαδή για μία συνδυασμένη τεχνική γενετικής ανοσοθεραπείας η οποία χρησιμοποιεί λεμφοκύτταρα του ίδιου του ασθενή έτσι ώστε το ανοσοποιητικό του σύστημα να στοχοποιεί και να καταπολεμά τα καρκινικά κύτταρα.

Παρ' όλο που το κόστος της πρωτότυπης αυτής τεχνικής δεν έχει καθοριστεί με ακρίβεια, υπολογίζεται περίπου στα 350.000 δολάρια από τα οποία τα περίπου 30.000 υπολογίζονται για το κόστος της εξαγωγής και επανεισαγωγής των λεμφοκυττάρων στον ασθενή. Υπολογίζεται επίσης ότι χρειάζονται περίπου 3 εβδομάδες από τη στιγμή που θα ληφθεί το αίμα από τον ασθενή μέχρι τη στιγμή που θα επανεισαχθούν τα γενετικά τροποποιημένα λεμφοκύτταρα στον ίδιο ασθενή. Σύμφωνα με τη Frankel, το κόστος θα μειωθεί όταν βρεθούν τρόποι αυτοματοποίησης της διαδικασίας.

Τα ποσοστά επιτυχίας της τεχνικής αυτής είναι ενθαρρυντικά μέχρι στιγμής. Οι περισσότεροι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία δεν έδειξαν ανταπόκριση με άλλες επιθετικές θεραπείες όπως η μεταμόσχευση μυελού των οστών και από αυτούς κάποιοι δεν παρουσιάζουν ανιχνεύσιμα ποσοστά καρκινικών κυττάρων. Παρ' όλα αυτά, υπάρχουν και ασθενείς οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται πλήρως στη θεραπεία με αποτέλεσμα να μην είναι σίγουρα τα ποσοστά επιτυχίας της συγκεκριμένης θεραπείας. Η ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου της Pennsylvania είναι θετική με την προσέγγιση αυτή διότι τα γενετικά τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα με την τεχνική αυτή συνεχίζουν να αναπαράγονται με ταχείς ρυθμούς μόλις εισαχθούν στον ασθενή σε αντίθεση με τις μέχρι τώρα προσπάθειες γενετικής θεραπείας κατά τις οποίες τα κύτταρα που εισάγονται δεν αναπαράγονται τελικά παρά σε πολύ μικρούς αριθμούς.

Η τεχνική αυτή έχει μέχρι τώρα στοχοποιήσει συγκεκριμένους τύπους καρκίνου του αίματος και σύμφωνα με την ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου της Pennsylvania γίνονται προσπάθειες ώστε να επεκταθεί και σε άλλους τύπους καρκίνου όπως του παγκρέατος και των ωοθηκών.

Πηγές

1. Science Magazine Podcast Transcript, 28 June 2013
http://www.sciencemag.org/content/suppl/2013/06/27/340.6140.1595-b.DC1/SciencePodcast_130628.pdf

2. Frankel JC. “The Dizzying Journey to a New Cancer Arsenal”. Science 28 June 2013: Vol. 340 no. 6140 pp. 1514-1518 DOI: 10.1126/science.340.6140.1514